曾經，國兒規模我國兒童用藥受限于“研發難度高、童專臨床試驗難、用藥許嵩素顏回報周期長”等因素制約，品種長期處于“品種少、持續規格缺、國兒規模劑型不適宜”等困境。童專近年來，用藥我國出臺多項政策加速研發與審批，品種最近五年我國批準兒童新藥逐年增長。持續記者今天（31日）從國家藥監局獲悉，國兒規模2025年我國批準兒童用藥138個，童專創歷史新高。用藥許嵩素顏這也意味著過去兒童藥“劑量靠猜，品種用量靠掰”的持續情況成為歷史。

國家藥監局藥審中心副主任余歡：

最新統計顯示，我國兒童藥2025年全年共有138個品種獲批上市，涵蓋兒童腫瘤、罕見病、傳染病等急危重癥，以及呼吸、消化、內分泌等兒童常見病領域。

據了解，2025年國家藥監局批準上市了我國自主研發的首個用于戈謝病的創新藥；首個用于兒童神經纖維瘤病的創新藥，為兒童期發病的罕見病和腫瘤提供了新的治療選擇，也填補了國產藥在這些領域的空白。

北京兒童醫院院長倪鑫：

這兩個病在臨床上都屬于罕見病。戈謝病主要是屬于代謝方面的，脂質代謝不了，長期以來就會導致臟器的衰竭；而神經纖維瘤病也是一種遺傳病，它是全身的神經都可以長結節，會影響它的功能。這兩種病過去國產是沒有藥物來治療的，進口藥費用很高，而去年批了兩種藥以后，減輕了病人的負擔。

記者采訪了解到，近年來我國兒童用藥獲批數量呈逐年增長態勢，2021年批準47個、2022年批準66個、2023年批準92個、2024年批準106個，2025年批準138個，最近五年，我國批準兒童用藥總共達449個。

我國兒童專用藥增多創新藥占比增大

記者采訪中發現，近年來，我國兒童用藥不僅供給品種和規模持續擴大，創新藥占比也越來越大。

國家藥監局藥審中心兒童用藥專項工作組組長耿瑩：

2025年批準上市的138個兒童用藥中，有11個是國產創新藥，48個是兒童專用藥，這意味著“兒童沒有專用藥、依靠掰服成人藥”的情況，在我國逐漸成為歷史。

那么，什么是兒童專用藥？它和成人用藥有什么不同呢？

北京兒童醫院院長倪鑫：